Desarrollan una terapia para la cura del Síndrome de Bernard-Soulier

Mié, 08/11/2023 - 12:06
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08/11/2023
En la imagen, de izquierda a derecha, Jorge Cerón, Pedro J. Real y Gonzalo Martínez, investigadores del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular I de la UGR y GENyO.

Científicos de la Universidad de Granada han conseguido desarrollar un tratamiento para la cura del Síndrome de Bernard-Soulier, una patología genética caracterizada por continuos problemas de coagulación de la sangre que se originan por una disfunción de las plaquetas, que se encuentran en un número menor y con una funcionalidad reducida en los pacientes que la padecen. Los investigadores han diseñado una nueva estrategia para abordar el tratamiento de esta enfermedad basada en una terapia génica con células madre hematopoyéticas humanas, que permite la recuperación de la expresión de la proteína alterada en la enfermedad en células madre hematopoyéticas de pacientes.

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