Esta conferencia versa sobre una introducción a la terapia génica. Los mecanismos integrativos en los que se fundamenta la homeostasis en organismos superiores, están basados en la expresión genética específica en distintos tipos celulares. Alteraciones en estos mecanismos como consecuencia de mutaciones o de cambios en la regulación de los patrones de expresión y síntesis de proteínas son la causa de las enfermedades genéticas. La terapia génica es una nueva técnica en desarrollo que está dirigida a combatir las causas primarias de este tipo de enfermedades. Se basa en la administración de genes terapéuticos a las células, tejidos u organismos enfermos. En la conferencia se sumarizan algunos métodos para la dispensación de genes, los tratamientos ex vivo e in vivo y la terapia de células somáticas o de la línea germinal. Finalmente, se hace una breve disertación sobre los problemas sociales y éticos relacionados con esta nueva estrategia terapéutica.

Palabras clave:Enfermedad, Virus, Dibrosis, Cáncer.

The lecture was an introduction to gene therapy. The integrative mechanisms underlying homeostasis in complex organisms are based on the cell-specific gene expression. Many diseases occur as a consequence of mutation or to the alteration of the patterns of protein synthesis. Gene therapy is a new developing technique which focus directly on the primary cause of gene disease, delivering therapeutic genes to ill cells, tissues or organisms. Methods for gene dispensation, ex vivo and in vivo treatments, somatic and germ-line therapies are reviewed. An argument was made about social, moral and ethic problems related to this new therapeutic strategy.

Key words: Disease, Virus, Fibrosis, Cancer.